Die „Genschere“ CRISPR bzw. CRISPR/Cas ist ein der Natur abgeschautes Werkzeug zur Manipulation von Erbgut. Es kann zur Heilung genetisch bedingter Krankheiten dienen, hat aber auch ein hohes Missbrauchspotenzial.
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Schlagwort: CRISPR
Alipogene tiparvovec
Alipogene tiparvovec ist ein Medikament zur intramuskulären Gen-Therapie der familiären Lipoproteinlipase-Defizienz (familial lipoprotein lipase deficiency, LPLD), einer seltenen schwerwiegenden genetisch bedingten Fettstoffwechselstörung.